从2017年首次成功生产造血干细胞，到2019年首次批量生产造血干细胞，再到近日首次在实验室中培育出可移植的人类血液干细胞，科学家团队用了7年时间。

　　9月2日，澳大利亚皇家儿童医院和墨尔本大学的研究人员合作，在一项发表于《自然·生物技术》的新研究中，研究人员成功在实验室制造出可移植造血干细胞。

　　这种新方法使研究人员可以从病人身上提取任何细胞，将其重新编程为干细胞，再将这些细胞转化为匹配的血液细胞用于移植，以降低身体排异风险。同时，它们已被证明可以在培养皿外存活。

　　作为造血组织的核心成分，人类造血干细胞可进行自我更新，并拥有在适当条件下向多个方向分化为各类造血细胞的能力。然而近十年来，在实验室中开发可移植人类造血干细胞的尝试一直未能成功。

　　最新的研究取得了一项世界首创的新突破，克服了制造人类血液干细胞的主要障碍，成功在实验室创造了与人类血液干细胞极为相似的血液干细胞——iPS细胞来源的造血干细胞（iHSC）。这些干细胞可以产生与人类胚胎中非常相似的红细胞、白细胞和血小板，为实验室培养细胞用于血液干细胞和骨髓移植铺平了道路。

　　造血干细胞的移植可在对某些癌症和遗传疾病进行高剂量清髓治疗后恢复造血功能。这将显著改善白血病、淋巴瘤等癌症的治疗方式。未来，这项研究可能也会为患有白血病和骨髓衰竭症的儿童带来个性化的治疗方案。

　　研究者将在实验室中培养的人类造血干细胞植入了免疫缺陷小鼠体内。结果发现，它们在多达50%的病例中生成功能性骨髓，其水平与脐带血细胞移植后的水平相似，这意味着这些细胞不仅产生了与健康人类骨髓相同的细胞，还能够携带氧气并能抵抗感染。

　　治疗白血病和淋巴瘤等癌症时，通过放疗和化疗等方式，会破坏人骨髓中的造血细胞。干细胞移植意味着新的、健康的骨髓和血细胞得以生长。脐带是特别丰富的干细胞来源，但捐赠者有限，并且移植还可能导致身体的排异，新方法减少了对捐赠者的依赖以及身体排斥的风险。

　　这一发现，不但给白血病、严重血液疾病患者带来了希望，也给予了需要严格化疗肿瘤儿童治疗选择的希望。

　　此外，研究者探究了这些造血干细胞在移植到患者体内之前，是否能承受住体外低温保存，结果发现这些造血干细胞在经过冷冻后，仍能成功移植到小鼠体内。这些发现可能为一系列血液疾病带来新的治疗选择。研究者表示，条件允许的线期临床试验，以测试在中使用这些实验室培养的造血干细胞的安全性。

　　澳大利亚弗林德斯大学癌症创新中心的西蒙·康教授表示，新方法的一个关键优势是可以扩大规模，从而“永无止境地供应血液干细胞”。但他补充说，这项工作基于血液或皮肤细胞，成功率和血细胞的多样性取决于初始细胞类型。

　　“在许多方面，对于骨髓衰竭且药物治疗无效的患者来说，移植本身就是一个治愈过程，因此这取决于潜在的疾病，”澳大利亚默多克儿童研究所埃德·斯坦利教授说。下一步将涉及确保该技术安全有效，该团队已经将重点转向细胞制造和临床使用。